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  科学家提出,可在婴儿出生前就对其进行检查,如有发现缺陷基因,立即进行修正,这种治疗方法相比于产后或者婴儿长大后再进行治疗,优势明显,不过仍有很多难题需要解决。

  网易探索4月24日报道据悉,每年都有数百万婴儿因从父母处遗传了缺陷基因,在出生时就患有衰退性遗传障碍而导致患上各类障碍性疾病。尽管如今科学家通过现代基因疗法,可在婴儿出生后针对部分缺陷基因进行重新编辑,从而达到治疗目的。然而,如今成功病例也仅局限于几类疾病,并且治疗范围十分有限。近期有科学家提出,可在婴儿出生前就对其进行检查,如有发现缺陷基因,立即进行修正,这种治疗方法相比于产后或者婴儿长大后再进行治疗,优势明显。

  遗传障碍可导致器官损伤,甚至死亡的情况,因而就患者方面而言,越早治疗越好。伦敦大学学院(University College London)的研究人员西蒙·沃丁顿(Simon Waddington)表示:“有些遗传性障碍疾病,如果患者在5岁之前无法治愈,后果就非常严重,有时有些患者就无法活过5岁。”

  因而,科学家提出,若想尽早进行治疗,可在婴儿还未出生前就着手实施。这种产前基因疗法存在不少优势,例如,婴儿出生后,因身体组织发育已经成形,再想对特定器官进行针对性治疗,难度更大;因体型更小,处于子宫内的婴儿所需基因载体量更少;因免疫系统仍处于初始阶段,对基因载体产生免疫排斥反应的可能性也更低。

  风险评估

  截至到目前为止,已有几个科研团队在动物身上就产前基因疗法进行了测试,其中包括小鼠、猴子和绵羊。测试结果表明这一方法确实具备可行性。在一些实验当中,科学家观察到处于子宫内的动物能够好几个月连续制造异体蛋白,并且其免疫系统并未产生排斥反应。在有些病例当中,这种疗法甚至直接治愈了疾病。

  不过,研究就此进入了僵局,因为目前尚未有科学家在人体身上测试这种产前基因疗法,也并未进行相关的临床试验。因基因疗法本身尚不成熟,产前基因疗法更加显得前景不明朗。

  同时,产前基因疗法还存在很多潜在风险。伦敦大学学院的研究人员安娜·大卫(Anna David)就表示:“我们目前还无法确定具体该使用哪种载体才最为恰当。”针对不同的组织器官,因功能不同,基因载体肯定也不能千篇一律。

  为了解决这个难题,有科学家提出可以从胎儿体内提取出细胞,在体外进行操作。科学家可将其中缺陷基因进行修正,然后再将经修正后的细胞植入胎儿体内,从而避开选择基因载体这个难题。

  不过,无论是采取哪种方式,首先都需要从胎儿体内提取出血液样本,这么做无疑会增加胎儿流产几率。不过,科学家同时也指出,同传统的胎儿外科手术相比,产前基因疗法已最大程度降低了胎儿流产的风险,而当前用于治疗婴儿出生缺陷的主流方法就是胎儿外科手术。

  这些风险因素表明,如果要选择利用产前基因疗法进行治疗,需要根据具体情况来制定治疗细节和措施。针对不同器官,所选择的治疗技术及可能遇到的风险挑战也会存在差异。

  哪些疾病适合产前基因疗法?

  科学家认为,一旦他们决定利用人体进行产前基因疗法实验,可能只会局限于几类基因障碍:一类是非常难于治疗的障碍性疾病;另一类则是会给胎儿及新出生的婴儿造成严重疾病的基因障碍。例如,患有第七因子缺乏—一种血液障碍的新生婴儿,他们会在出生后几小时或者几天后脑内出血,显然这会造成致命后果。沃丁顿表示:“就产前基因疗法而言,目前科学家也不确定哪些障碍性疾病适用这种疗法。但我认为,那些会造成严重后果,并且需要尽早进行治疗的障碍性疾病乃是产前基因疗法的首选。”

  不过,多数基因障碍表现并不会很明显。例如高雪氏病(Gaucher’s disease),即可造成免疫系统衰退,也可造成大脑出现早期衰退。尽管是因一个基因出现了问题,导致胎儿患上疾病,但这个基因的变体可造成很多种不同结果。

  同时,还有一个风险在于,产前基因疗法目的是为了防止胎儿患上障碍性疾病,首先科学家需要精确查明哪些胎儿需要实施产前基因疗法,他们分别是哪类基因出现了障碍,可能会导致哪些疾病,这些难题才是如今科学家所最难解决的问题。要想预防,首先需要学会预测。(来源:bbc,编译:残剑)

  (本文来源:网易探索 )