科学家欲推产前基因疗法在出生前修正遗传障碍-科教台-中国网络电视台

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　　科学家提出，可在婴儿出生前就对其进行检查，如有发现缺陷基因，立即进行修正，这种治疗方法相比于产后或者婴儿长大后再进行治疗，优势明显，不过仍有很多难题需要解决。

　　网易探索4月24日报道据悉，每年都有数百万婴儿因从父母处遗传了缺陷基因，在出生时就患有衰退性遗传障碍而导致患上各类障碍性疾病。尽管如今科学家通过现代基因疗法，可在婴儿出生后针对部分缺陷基因进行重新编辑，从而达到治疗目的。然而，如今成功病例也仅局限于几类疾病，并且治疗范围十分有限。近期有科学家提出，可在婴儿出生前就对其进行检查，如有发现缺陷基因，立即进行修正，这种治疗方法相比于产后或者婴儿长大后再进行治疗，优势明显。

　　遗传障碍可导致器官损伤，甚至死亡的情况，因而就患者方面而言，越早治疗越好。伦敦大学学院（University College London）的研究人员西蒙·沃丁顿（Simon Waddington）表示：“有些遗传性障碍疾病，如果患者在5岁之前无法治愈，后果就非常严重，有时有些患者就无法活过5岁。”

　　因而，科学家提出，若想尽早进行治疗，可在婴儿还未出生前就着手实施。这种产前基因疗法存在不少优势，例如，婴儿出生后，因身体组织发育已经成形，再想对特定器官进行针对性治疗，难度更大；因体型更小，处于子宫内的婴儿所需基因载体量更少；因免疫系统仍处于初始阶段，对基因载体产生免疫排斥反应的可能性也更低。

　　风险评估

　　截至到目前为止，已有几个科研团队在动物身上就产前基因疗法进行了测试，其中包括小鼠、猴子和绵羊。测试结果表明这一方法确实具备可行性。在一些实验当中，科学家观察到处于子宫内的动物能够好几个月连续制造异体蛋白，并且其免疫系统并未产生排斥反应。在有些病例当中，这种疗法甚至直接治愈了疾病。

　　不过，研究就此进入了僵局，因为目前尚未有科学家在人体身上测试这种产前基因疗法，也并未进行相关的临床试验。因基因疗法本身尚不成熟，产前基因疗法更加显得前景不明朗。

　　同时，产前基因疗法还存在很多潜在风险。伦敦大学学院的研究人员安娜·大卫（Anna David）就表示：“我们目前还无法确定具体该使用哪种载体才最为恰当。”针对不同的组织器官，因功能不同，基因载体肯定也不能千篇一律。

　　为了解决这个难题，有科学家提出可以从胎儿体内提取出细胞，在体外进行操作。科学家可将其中缺陷基因进行修正，然后再将经修正后的细胞植入胎儿体内，从而避开选择基因载体这个难题。

　　不过，无论是采取哪种方式，首先都需要从胎儿体内提取出血液样本，这么做无疑会增加胎儿流产几率。不过，科学家同时也指出，同传统的胎儿外科手术相比，产前基因疗法已最大程度降低了胎儿流产的风险，而当前用于治疗婴儿出生缺陷的主流方法就是胎儿外科手术。

　　这些风险因素表明，如果要选择利用产前基因疗法进行治疗，需要根据具体情况来制定治疗细节和措施。针对不同器官，所选择的治疗技术及可能遇到的风险挑战也会存在差异。

　　哪些疾病适合产前基因疗法？

　　科学家认为，一旦他们决定利用人体进行产前基因疗法实验，可能只会局限于几类基因障碍：一类是非常难于治疗的障碍性疾病；另一类则是会给胎儿及新出生的婴儿造成严重疾病的基因障碍。例如，患有第七因子缺乏—一种血液障碍的新生婴儿，他们会在出生后几小时或者几天后脑内出血，显然这会造成致命后果。沃丁顿表示：“就产前基因疗法而言，目前科学家也不确定哪些障碍性疾病适用这种疗法。但我认为，那些会造成严重后果，并且需要尽早进行治疗的障碍性疾病乃是产前基因疗法的首选。”

　　不过，多数基因障碍表现并不会很明显。例如高雪氏病（Gaucher’s disease），即可造成免疫系统衰退，也可造成大脑出现早期衰退。尽管是因一个基因出现了问题，导致胎儿患上疾病，但这个基因的变体可造成很多种不同结果。

　　同时，还有一个风险在于，产前基因疗法目的是为了防止胎儿患上障碍性疾病，首先科学家需要精确查明哪些胎儿需要实施产前基因疗法，他们分别是哪类基因出现了障碍，可能会导致哪些疾病，这些难题才是如今科学家所最难解决的问题。要想预防，首先需要学会预测。（来源：bbc，编译：残剑）

　　(本文来源：网易探索 )

责任编辑：王巍